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号称 “五大绝症之首” 的渐冻症

2025-06-04

利鲁唑的疗效较为有限,仅能将患者的生存期延长数月,且部分患者还会出现胃肠道不适、乏力等副作用。在康复治疗方面,虽然物理治疗、作业治疗等可以帮助患者维持肌肉力量和关节活动度,延缓肌肉萎缩进程,但无法从根本上阻止病情恶化。

三、现代医学的研究突破

(一)基因治疗

近年来,基因治疗为渐冻症的治疗带来了新希望。研究发现,约 5%-10% 的渐冻症患者为家族性病例,存在明确的致病基因突变。通过基因编辑技术,如 CRISPR-Cas9 系统,有望对这些致病基因进行修正,从根源上治疗渐冻症。

虽然目前基因治疗在临床试验阶段,但已有一些研究显示出积极效果,部分患者的病情得到了一定程度的控制,这为渐冻症的治愈带来了可能。

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