通过将正常基因导入患者体内，或者纠正突变基因，有望阻止神经细胞的进一步损伤，甚至恢复部分神经功能。然而，基因疗法面临着技术难度高、成本昂贵以及潜在的安全性问题等挑战，距离广泛应用于临床还有一段距离。

三、细胞疗法-迭代神经元

细胞疗法也是渐冻症治疗的新兴手段。其中，干细胞治疗备受关注。干细胞具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力。在渐冻症治疗中，干细胞可以被诱导分化为神经细胞，补充受损的神经组织，或者分泌神经营养因子，促进神经细胞的存活和修复。