一、渐冻症复杂的发病机制

渐冻症的发病机制至今尚未完全明确，这成为新药研发及审批路上的巨大阻碍。科学家普遍认为，渐冻症是基因与环境因素相互作用的结果。已知有多个基因突变与渐冻症相关，如 SOD1、FUS、C9orf72 等，但不同患者的基因突变类型各不相同，使得精准治疗难度大增。