王世龙大夫指出,从中医角度看,渐冻症属于 “痿证” 范畴,涉及人体内部气血、脏腑、经络等多方面的失调。这种中西医层面都复杂的发病机制,让新药研发难以找到明确、统一的靶点,制药公司在研发过程中需要不断摸索、验证,耗费大量时间与精力,进而影响新药审批进度。
二、新药研发的高难度与高成本
新药研发本就是一项艰巨的任务,渐冻症新药研发更是如此。从实验室研究到最终上市,需历经多个漫长且复杂的阶段。前期探索阶段,科研人员要深入研究疾病机制,寻找可能的药物作用靶点,这需要投入大量科研力量与时间。随后的候选药物筛选,从成千上万种化合物中挑选出有潜力的药物,犹如大海捞针。