蔡磊为攻克渐冻症，短短数年已个人投入超 10 亿人民币，但即便如此巨大的投入，也不能确保新药研发成功。临床前研究阶段，需在动物模型上进行大量试验，评估药物的安全性、有效性等。之后进入临床试验，分多个阶段逐步在人体上进行验证，每个阶段都有严格的标准与要求。如此高难度、高成本的研发过程，使得许多有潜力的新药在中途夭折，也使得通过重重考验、最终能走到审批阶段的新药数量稀少，审批进程也因研发过程的复杂性而缓慢推进。

三、临床试验的重重挑战

临床试验是新药审批的关键环节，对于渐冻症新药而言，挑战尤为突出。渐冻症患者数量相对稀少，且病情进展迅速，这给临床试验的患者招募带来极大困难。招募不到足够数量、符合条件的患者，试验结果就可能缺乏代表性与可靠性。

临床试验需兼顾伦理、安全性及有效性等多方面。在确保患者安全的前提下，准确评估药物疗效并非易事。渐冻症患者个体差异大，病情发展速度不一，如何准确判断药物是否真正有效，需要严谨的试验设计与长期的观察。任何一个环节出现问题，如不良反应频发、疗效不显著等，都可能导致临床试验失败，进而延迟新药审批。